博鳌乐城维健罕见病临床医学中心 2023-10-13 17:00 发表于上海

近日，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医疗政策支持下，由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（简称“中心”）引进的创新药长效帕瑞肽（Pasireotide pamoate）在乐城成功用于来自天津的肢端肥大症患者。至此，长效帕瑞肽已应用于国内多位肢端肥大症患者的临床治疗，正式服务于中国患者群体。

肢端肥大症是一种罕见且诊断困难的疾病，在95%以上的病例中，由生长激素(GH)分泌的垂体腺瘤引起。生长激素的过度分泌导致胰岛素样生长因子1 (IGF-1)的过度分泌，从而导致多系统疾病，其特征为躯体过度生长、多种共病、身体畸形和死亡率增加。

在9月20日最新发布的《第二批罕见病名录》中，肢端肥大症位列第3个。

长效帕瑞肽（Pasireotide pamoate）于2014年12月15日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，2014年11月19日获得美国食品药品管理局（FDA）批准。FDA批准该药适用于手术治疗效果不佳和/或不能选择手术的肢端肥大症患者，EMA批准该药适用于不能选择手术或手术后尚未治愈且使用另一种生长抑素类似物（SRL）治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者。目前，长效帕瑞在国内尚未上市，但依托国家赋予乐城先行区的特许医疗政策，该药物可以通过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进，患者在乐城进行申请使用。

长效帕瑞肽作为第二代SRL，与第一代SRL相比增强了生长抑素受体（SSTR） 的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力 (尤其对SSTR5的亲和力最高)，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。因此，对于不能选择手术或手术后尚未治愈且使用第一代SRL治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者，长效帕瑞肽可以作为新的治疗选择。

为了确保患者获得专业的诊疗服务，“中心”积极联动海南岛内和岛外专家，为患者提供高质量和持续性的诊治服务，并通过互相联动，持续对患者的情况进行综合评估，确定专业的治疗方案和患者随访管理。

最终，项目落地医疗机构选在博鳌乐城维健罕见病中心所在的博鳌未来医院，由海南省人民医院内分泌专家方团育教授团队提供专家支持，博鳌未来医院内分泌科夏志勇主任团队负责具体的临床诊疗服务。

随着国内肢端肥大症患者正式接受第二代生长抑素类似物---长效帕瑞肽（Pasireotide pamoate）的治疗，这将成为我国肢端肥大症状患者群体治疗药物新的突破，也将为后续更多患者的治疗及真实世界案例积累丰富经验，最终使中国患者获得更优质的药物治疗，享受更好的健康生活。

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心作为落地在博鳌乐城国际医疗旅游先行区唯一一家专注于罕见病领域创新药物可及的服务平台，已成为众多国外已上市，国内未上市的创新药品进入中国的重要窗口之一。据最新统计，中心已成功引进超过40款特许药品，成功实现患者不出国就能在国内同步用上全球创新药械的愿望，为患者的治疗和健康提供了新的选择。

关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

博鳌乐城罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。患者服务中心热线：（0898）6279 9961‬。参考资料：[1] 中国垂体腺瘤协作组. 中国肢端肥大症诊治共识（2021版）[J]. 中华医学杂志,2021,101(27):2115-2126. DOI:10.3760/cma.j.cn112137-20210106-00022.[2] Gheorghiu ML. NEWS IN ACROMEGALY. Acta Endocrinol (Buchar). 2017 Jan-Mar;13(1):129-130. doi: 10.4183/aeb.2017.129. PMID: 31149162; PMCID: PMC6525745.[3] Gadelha MR, Bronstein MD, Brue T, Coculescu M, Fleseriu M, Guitelman M, Pronin V, Raverot G, Shimon I, Lievre KK, Fleck J, Aout M, Pedroncelli AM, Colao A; Pasireotide C2402 Study Group. Pasireotide versus continued treatment with octreotide or lanreotide in patients with inadequately controlled acromegaly (PAOLA): a randomised, phase 3 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2014 Nov;2(11):875-84. doi: 10.1016/S2213-8587(14)70169-X. Epub 2014 Sep 24. PMID: 25260838.[4] SIGNIFOR® LAR（FDA说明书，2020年8月14日修改版).[5] SIGNIFOR® LAR（EMA说明书，2020年7月9日修改版).

转载自乐城先行区管理局发布审批编号202308310014

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