商业阶段生物制药公司Chiasma前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准MYCAPSSA®（octreotide）胶囊用于对octreotide或 lanreotide治疗有反应且耐受的肢端肥大症（acromegaly）患者的长期维持治疗。MYCAPSSA®是首个也是唯一一个获得FDA批准的口服生长抑素类似物（SSA），也是FDA批准的第一个使用Chiasma瞬时渗透增强（TPE®）技术的产品。

肢端肥大症是一种罕见的慢性疾病，通常由良性垂体瘤引起，其特征是生长激素和胰岛素样生长因子-1激素分泌过多，患者通常需通过长期超负荷注射来治疗。如果不及时治疗，肢端肥大症会导致严重的，有时甚至危及生命的疾病。该公司估计，在美国大约有8000名患者在使用注射式SSAs。

Chiasma的首席执行官Raj Kannan说：“FDA对MYCAPSSA®的批准对肢端肥大症患者来说是一个重大治疗进步，也验证了我们TPE传递平台。我们感谢所有患者、医疗保健提供者、倡导者和临床试验研究人员，以及我们的员工，是他们辛勤的工作，才将MYCAPSSA®带给肢端肥大症患者。作为一家商业公司，我们将进入下一个激动人心的阶段，我们准备与医疗保健提供商合作，将MYCAPSSA®带给尽可能多的患者，使他们从中受益。”

“肢端肥大症患者在注射疗法方面遇到了许多挑战，需要新的治疗方案，”肢端肥大症社群主席Jill Sisco说，“整个肢端肥大症社群一直期待着口服治疗选择，很高兴看到FDA批准首个口服SSA疗法，它将对肢端肥大症患者及其护理者的生活产生重大影响。”

“关键3期交叉优化临床试验的结果对肢端肥大症患者来说是令人鼓舞的，” CHIASMA OPTIMAL临床试验的主要研究者Susan Samson博士说，“根据CHIASMA OPTIMAL试验的数据显示，接受治疗的患者在治疗结束时IGF-1的平均水平能够维持在正常范围内，我认为口服octreotide胶囊对该病患者具有重要的前景，并将解决长期未满足治疗需求。”

该公司预计MYCAPSSA®将在2020年第四季度上市，前提是FDA及时批准NDA的计划生产补充。Chiasma计划将其面向客户的销售团队、患者服务团队和市场准入团队扩大到约45名员工。为了帮助患者转向MYCAPSSA®，Chiasma计划提供一系列的患者支持服务，从向保险提供商和专业药店提供帮助，到为患者提供支持，帮助他们将MYCAPSSA®无缝地融入到日常生活中。该公司相信，患者、医生、护士和支付者都会感激MYCAPSSA®提供的重大利益。为了确保患者能够广泛使用这项创新药物，Chiasma计划将MYCAPSSA®与美国肢端肥大症市场中增长最快的SSA进行竞争性定价，以反映MYCAPSSA®为医疗保健系统提供的价值。

FDA批准MYCAPSSA®是基于octreotide胶囊的随机、双盲、安慰剂对照、为期9个月的3期CHIASMA OPTIMAL临床试验的积极结果，该试验达到主要终点和所有四个次要终点，以及CHIASMA所有三期临床试验的安全性数据。MYCAPSSA®的处方信息中描述了以下重要的不良反应：胆石症和胆石症并发症；高血糖和低血糖；甲状腺功能异常；心功能异常；维生素B12水平降低和Schilling测试异常。

关于肢端肥大症

肢端肥大症通常发生在垂体良性肿瘤产生过多的生长激素，最终导致严重的健康问题。肢端肥大症的常见特征是面部变化、剧烈头痛、关节疼痛、视力受损以及手、脚、舌和内脏器官肿大。与肢端肥大症进展相关的严重健康状况包括2型糖尿病、高血压、呼吸系统疾病和心脑血管疾病。该公司估计在美国大约有8000名成人肢端肥大症患者接受生长抑素类似物的长期治疗。

外文：Chiasma Announces FDA Approval of MYCAPSSA® (Octreotide) Capsules, the First and Only Oral Somatostatin Analog