在医药领域，药品全生命周期一般理解为从药品研发、上市前注册、上市后定价与报销、上市后使用、上市后再评价直至由于安全性等原因退市的整个过程。罕见病药物全生命周期符合上述过程。



2015年后，我国罕见病药物保障在全生命周期不同阶段有哪些政策？本文做了梳理：



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药物研发阶段

良好的药物研发政策是激励药物创新的重要动力之一，能够加快创新药物的早日上市，减少患者的疾病痛苦。



罕见病药物最大的特点就是临床急需供应不足。因此，罕见病药物研发政策的出台，必将提高患者的药物可及性。



2019

12月

《中华人民共和国药品管理法》

发文机关 国家药品监督管理局

相关内容 鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能等的新药研制，推动药品技术进步。

2019

10月

《关于促进中医药传承创新发展的意见》

发文机关 国务院

相关内容 开展防治重大、难治、罕见疾病和新发突发传染病等临床研究。

2018

4月

《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》

发文机关 国务院

相关内容 鼓励仿制重大传染病防治和罕见病治疗所需药品。

2018

1月

《关于加强和促进食品药品科技创新工作的指导意见》

发文机关 原国家食品药品监督管理总局 科技部

相关内容 重点支持食品安全保障，创新药、儿童专用药、临床急需以及罕见病治疗药物医疗器械研发。

2017

10月

《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》

发文机关 国务院

相关内容 支持罕见病治疗药品医疗器械研发。国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度。罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。

2017

1月

《关于印发“十三五”卫生与健康规划的通知》

发文机关 国务院

相关内容 围绕恶性肿瘤、心脑血管等重大疾病及罕见病等健康问题和健康产业发展需求，加强医学科学前沿基础研究、关键技术研发、成果转移转化、医药产品开发和适宜技术推广。


表1 罕见病药物研发相关政策



如表1所示，近年来，我国政府对罕见病药物创新的激励政策明显增加。