根据国家药监局 6 月 3 日的消息，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准Genzyme公司的注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名艾而赞/Aldurazyme）上市，用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗药物。



黏多糖贮积症I型（MPS I）是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积，进而危及生命。本次批准的药品作为此类患者的一种酶替代疗法，已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。



(治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的特效药“艾而赞”)



施老，Aldurazyme今天在中国获批了。它的中文商品名称叫“艾而赞”您满意吗？九七年的十月，是您在协和给我做的诊断，那时的中国无药可治。零三年，我们知道有药，却只能盼。



（中国黏多糖贮积症Ⅰ型患者联盟-张笑）

十七年，新时代的中国，特效药进来了，此时此刻，如您所愿。我们胜利了，无药的历史将不再出现。

在此，向中国的医生致谢，向国家有关领导致谢，向药企的工作人员致谢。
感谢中国的医学生，感谢所有关注“中国黏多糖贮积症Ⅰ型”医疗发展的人民。