培维索孟治疗肢端肥大症疗效的系统评价

罗谦姜曙周培志蔡博文

【摘要】目的评价培维索孟治疗肢端肥大症的疗效和安全性。方法系统性检索Cochrane Library、Medline、Embase、中国知网、维普等数据库，对培维索孟治疗肢端肥大症的疗效和安全性进行描述性的系统评价。

结果

①培维索孟能缓解患者部分症状；

②培维索孟能使患者血清胰岛素生长因子-1（IGF-1）明显降低，同时生长激素可能升高；

③培维索孟不影响肿瘤大小；

④培维索孟短期不良反应较少。

结论：

培维索孟能改善肢端肥大症患者的症状，有效降低血清IGF-1水平，短期使用有较好的安全性。

大量研究表明培维索孟能降低IGF-1 水平，IGF-1水平正常化的比例较高[3~6，8，9]，同时3项研究均报道GH升高，在IGF-1降低的同时GH仍保持在原来两倍的水平并没有再上升，可能因为培维索孟并不改变内源性分泌的GH的血清除动力学，即使相应的抑制IGF-1也不抑制GH的释放[10]。研究报道使用培维索孟治疗的患者肿瘤体积无明显改变，但少数患者出现肿瘤体积增大的现象，因此鞍区MRI检查是必要的。心血管疾病是肢端肥大症患者主要死因，甘油三酯、总胆固醇和C反应蛋白是心血管疾病的危险因子，但死于心血管疾病的主要原因却是高血压有关的心肌病和心律失常，而非高血脂和血管炎症引起的冠状动脉疾病[11]。培维索孟能增加C反应蛋白的水平[4]，但不能证明能改善心血管疾病的危险因素。一项小样本的研究报道培维索孟能改善心脏结构和功能[12]。肢端肥大症患者GH过度分泌与骨转换指标和骨密度异常有关，一项随机对照试验报道培维索孟能降低骨转换指标[3]。Parkinson等[13]研究发现培维索孟对骨转换加速起逆转的作用，但培维索孟对骨代谢的长期效果有待更多研究证实。培维索孟的短期副作用较少[3，4，7]，长期副作用仍不清楚，但少数患者因肝酶异常而退出试验，其对肝功能的损害有待进一步证实，故检查肝酶是必要的。总之，培维索孟能改善肢端肥大症患者症状，有效降低IGF-1水平，短期使用有较好的安全性。